干细胞移植是新近冒出的一种治疗脑瘫的方法，其被宣传具有神乎其神的疗效。但是，干细胞移植治疗脑瘫是否真的有效却值得考量。很多网站、媒体上都在介绍干细胞移植对于治疗小儿脑瘫的种种优势，那么，这种“神奇”的干细胞移植技术真是治疗脑瘫的好方法吗？让我们来深入了解一下，看看其到底是货真价实的神奇疗法，还是大言不惭的骗子把戏？
　　小儿脑瘫是指从受孕开始至出生后一个月内脑发育尚未成熟阶段，由于非进行性脑损伤所致的以姿势和运动功能障碍为主的综合症，是小儿时期常见的中枢神经障碍综合症，病变在脑，但累及四肢，表现多样，可伴有智力低下，惊厥，听觉和视觉障碍，行为异常等，是儿童致残的主要疾病之一。
　　据研究发现，人类的大脑中至少有1011个神经元，神经元发挥功能还要通过突触形成错综复杂的神经网络系统到达效应器。有观点认为，既然神经细胞损伤造成运动障碍，如果能补充或使神经元再生将有可能使脑瘫治愈，因此目前有一些机构投入了神经干细胞移植治疗脑瘫的研究，并不断宣称其种种优势，让不少脑瘫患者及其家人似乎看到了一丝光明。
　　这些机构宣传的干细胞移植治疗脑瘫是在血液中提取相应干细胞体外分离、纯化后经静点或介入等方式输入到患者体内，促进受损脑组织细胞的再生、修复，进而达到功能重建的目的。但实际上，神经干细胞移植在治疗脑瘫的临床应用上还存在不少缺陷或尚未解决的难题，
　　那么就让我们来看看“干细胞疗法”面对的难题都有哪些？
　　1、神经干细胞能否分化为一定纯度的神经细胞？
　　神经干细胞移植进大脑后能否在正确的位置“长”出神经细胞来？这些重新“长”出来的神经细胞能否长期存活？而如何获得神经干细胞更是一个难题。到日前为止，仍未有成熟的技术可以从脐血中分离、提纯和扩增到神经干细胞。也就是说，没有人知道哪种分离方式最好，纯化到什么程度才可以用于移植，扩增后的干细胞要达到哪些指标才是“合格”的。
　　2、人类的大脑精密无比
　　至今人们对此的了解仍不算多，神经系统是传递信号的“道路”，一个挨着一个的神经细胞巧妙而精确地传递电信号，才让我们在看到台阶时知道要抬腿。但是，就算我们能把神经干细胞安全地移植进大脑，那这些干细胞能不能准确地到达需要修补的地方？到达以后能不能像其他神经细胞一样传递信息？目前这些都没有确定的答案。
　　3、培育的分化细胞不均一
　　虽然胚胎干细胞、神经干细胞在体外培养中都可以分化为神经细胞，但是分化成为有功能神经元的比例并不高，只有约为20～30％,而且每次人工诱导分化都存在一定程度的差异，无法做到产出细胞完全均一。且目前生产的神经干细胞约为1010/L,每次使用只能用5ml,在体内不能控制的环境下转化成神经元的数量尚未清楚，何况还要通过迁移成为特定部位的有运动功能的神经元呢？
　　4、神经元间无法定向联系
　　特定神经元突触才会向特定“靶”组织的特定细胞生长并连接，即使在最佳实验室条件下，每天的生长速度也不会超过1毫米，也就是说，可能需要很长的时间才有可能形成神经元和“靶细胞”的连接，更主要的是现在根本还没有解决神经元定向联系的难题。
　　5、干细胞移植后疗效无法确定 目前尚在实验阶段
　　目前已经进行的移植实验，甚至临床实验，所观察到的疗效没有提供令人信服的物质基础。与此同时，已经进行的很多临床实验都没有进行严格的对照研究，也没有发现长期疗效，所以目前无法为细胞移植治疗的可靠性提供直接证据。
　　6、干细胞可能发育成肿瘤细胞
　　干细胞存在致瘤性是国际共识和研究焦点。北京大学干细胞中心则证实，成熟度相对高的神经干细胞移植后同样具有较高的致瘤性。而宣武医院研究表明，胚胎干细胞分化出的细胞移植后，在发挥疗效的同时，具有较强的致瘤性。
　　从理论上讲，只要具有分裂增生能力的细胞被植入动物体，就具有形成肿瘤的可能。少量细胞移植不长瘤但可能有疗效吗？到一定数量的移植，就必然产生肿瘤，移植多少为合适无统一认识。还有究竟是什么细胞直接产生了肿瘤？这些细胞的特性是什么？如何保证干细胞分化潜能的前提下抑制其过度增殖？这一系列问题和其他问题需要等待科学家们深入研究去解决。因此，只有通过细致的临床前大动物（猴）试验，才能进入干细胞技术广泛应用于临床的新时代。
　　7、神经干细胞移植技术在目前还处于研究阶段
　　其技术尚不成熟，关键部分存在不确定性。神经干细胞的发现距今也不过短短十多年，且不论普通民众，就算是专业学者对此了解的也不多，更别说“移植”这种高深的字眼，因此不难想像此项技术在治疗脑瘫的临床运用上尚处于前期摸索阶段，即便存在个别成功案例，但其是否能保证全面可靠的疗效仍然值得商榷。
　　目前这种利用脑瘫患者及其家人急于求医的心态，大肆宣扬和过分夸大神经干细胞移植治疗效果的行为是极为不负责的，更是没有任何科学依据的。另外，相对于技术已趋成熟、效果立竿见影的FSPR术来说，干细胞移植手术动辄数万元的费用也并非所有的脑瘫患者家庭所能承受的，就算若干年之后其技术真得发展成熟了也不一定能给广大的脑瘫患者带来更多的好处。
　　现在很多国内外的神经专业科学家都在致力于解决上述这些问题，尽管专家对神经干细胞移植将来应用于临床充满乐观的信心，但他们不得不面对的是，距离成熟的临床应用，还很遥远，甚至在实验室也没有取得理想的结果。所以，神经干细胞移植对脑瘫的治疗目前还只能说是一个希望。
　　对神经干细胞移植治疗脑瘫的疗效，目前还没有一个很权威的机构或组织做出一个公正客观的评价。所以，一些机构所宣传的干细胞移植对于治疗脑瘫有着神乎其神的功效是毫无科学依据的。从目前医学发展的水平来说，FSPR术仍属治疗脑瘫效果比较好的方法之一，尤其是针对痉挛型脑瘫而言，可以起到根除痉挛和解除过高肌张力的作用，术后再配合短期正规的康复训练，就能起到比较明显的疗效。

　　人体内有各种各样各司其职的细胞，白细胞、淋巴细胞保护我们免受细菌及病毒的侵害，红细胞携带氧气，血小板可以凝血……除了这些，人体内还有一种细胞功能更复杂，那就是有“万能细胞”之称的干细胞。

　　要知道，人体内的细胞都是有寿命的，例如红细胞一般有120天左右的寿命，120天后全新的红细胞就会代替那些老去的红细胞。那么，新的红细胞从何而来？其实，新的红细胞就是由干细胞中的造血干细胞分化而来。

　　这就不得不提干细胞的五个特征：一是自我更新，指细胞分裂增殖的过程，产生的子代细胞仍维持亲代细胞的原始特性，比如，肝移植供者切除3/4的肝脏，可以在两周内完全恢复成原样。二是克隆源性，即单个细胞具有创造更多相同细胞的能力，一个细胞能复制成两个完全一样的细胞。三是高度分化潜能，即能向不同的组织分化。例如我们临床上已经成熟应用的白血病治疗方法——造血干细胞移植，其实就是利用了造血干细胞的分化功能，相当于更换了正常的干细胞。四是可塑性，指干细胞具有分化为其他类型组织细胞的能力。例如骨髓造血干细胞可以在适合的环境下分化为和脑组织的神经同类型的神经细胞。五是生物学特征，干细胞要想维持自我更新和分化的特性，需要特定的干细胞微环境，在不同的微环境中，干细胞可以发挥不同的能力。

　　干细胞还是个大家族，根据不同的标准，可有多种分类。例如，根据来源不同，干细胞可分为胚胎干细胞和成体干细胞两大类。胚胎干细胞主要来自囊胚的内细胞团，是一种高度未分化细胞；成体干细胞是对胎儿、儿童和成人组织中存在的多潜能干细胞的统称。相比于胚胎干细胞，成体干细胞来源较广，相对容易获取，并且源于患者自身的成体干细胞在应用时不存在组织相容性的问题，可避免移植排异反应和使用免疫抑制剂。

　　按照发育潜能，干细胞又可分为全能干细胞、多能干细胞、单能干细胞三大类。全能干细胞是指能够发育成具有各种组织器官的完整个体潜能的细胞，如受精卵；多能干细胞虽然能分化出多种细胞组织，但并不能发育成完整的个体，如胚胎干细胞；单能干细胞是指只能向单一方向分化、产生一种或几种密切相关类型的细胞，如造血干细胞、神经干细胞、心脏干细胞等。

　　当前，干细胞研究已经成为医学领域和生物医学领域的热点之一。经过多年的研究积累，我国在干细胞研究领域也已取得了诸多成就，如利用干细胞开展脊髓损伤修复已初见成效。相信不久的将来，随着干细胞理论的日臻完善和干细胞技术的不断发展，“万能细胞”将为人类健康做出更多贡献。

　　本文由北京市第六十五中学高级教师李艳芝进行科学性把关。

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干细胞技术在临床上的应用，代表着未来医学发展的一大方向。

成体干细胞是临床应用最成熟的一类，造血干细胞、间充质干细胞都是成体干细胞。其中，间充质干细胞也是干细胞家族的主要成员，而且因具有多向分化能力和免疫调节作用，而越来越受到关注。

以下是近年来全球科学家在间充质干细胞应用于疾病治疗研究领域，取得的部分新突破。

在加拿大和美国，BPD每年大约影响着1万名极早产新生儿。这些婴儿的肺部并没有足够地发育，因此他们必须通过呼吸机接受氧气。然而，机械通气和氧气组合使用，会损伤肺部和并进一步阻止它们发育。此外，长期呆在新生儿重症监护室，也会影响这些新生儿身体其他部分(包括视网膜、肾脏和大脑)的正常发育。

这项研究中，研究人员利用新生大鼠的肺部发育，来模拟在第24周出生的早产新生儿的肺部发育，最终获得了一些非常重要的发现。在未来两年之内，Thébaud博士想给20名病人开展前瞻性研究，以验证这种干细胞疗法的可行性和安全性。为患者带来新生。

间充质干细胞治疗患老年痴呆症的动物模型，持续两年，取得了较为理想的效果。这意味着，干细胞疗法能有效减缓或阻止阿尔茨海默病的发展,甚至逆转阿尔茨海默病所造成的损害。

报告指出，治疗组动物接受间充质干细胞静脉注射后，大脑中β淀粉样蛋白出现了有效减少。而β淀粉样蛋白正是存在于老年痴呆症患者脑细胞内部的一种致病蛋白，具有很强的神经毒性，是老年痴呆病人大脑内，老年斑周边神经元变性和死亡的主要原因。

“该临床前研究结果显示，干细胞有能力减轻老年痴呆症患者脑组织内老年斑的增多，并且完全可以媲美目前最佳的β淀粉样蛋白治疗药品。此疗法也没有出现任何诸如脑淀粉样血管病和脑微出血等不良事件。

现在一般认为，人到中年以后，体内的许多生理活动就开始走“下坡路”了。血液循环功能下降，新陈代谢减慢，细胞和组织逐渐退化和衰老，再加上饮食中的不饱和脂酸氧化后和蛋白质结合，就会形成棕黑色的“脂褐素”沉积在细胞内。逐渐衰老的组织和细胞已无法排除这些棕黑色颗粒，它们大量堆积在皮肤内，就形成了老年斑。

而干细胞可分化成多种组织细胞，替代和修复受损衰老的人体细胞，作为继药物与手术治疗后的第三类诊疗技术。

在这个领域使用较多的是脐带多能干细胞，医学名称脐带间充质干细胞。它纯度高，增殖能力强，可分化为肝祖细胞，神经细胞，胰岛分泌样细胞等多种细胞;具有免疫系统、内分泌系统、神经系统调节作用;能够替代和修复病变、受损及衰老的人体细胞和人体组织。

在医学美容领域，有很多可供干细胞技术发挥强大功效的领域，如祛除妊娠纹、改善产后色素沉淀、祛除疤痕、皮肤烧伤破损等。

间充质干细胞移植能治疗女性分娩损伤，且无排异反应。自然分娩可能会对产妇造成伤害，导致“应力性尿失禁”。据统计，自然分娩的妇女有4%到35%受到该问题的侵扰。而现有的物理治疗和手术治疗都不是很有效。

通过移植间充质干细胞，在实验室中用雌性小鼠模拟分娩损伤，帮助其修复了受损的脏器有效促进了排尿可控性。

“干细胞疗法可能比目前常见的治疗方法更可行，并且无创伤。我们的研究揭示了一种潜在的产后修复方式，同时可以有效治疗老年妇女的应力性尿失禁。

对于高致残性的皮肤溃疡来说，包括间充质干细胞疗法在内的细胞疗法，是一种非常有效的新型治疗方法。

皮肤愈合是一个动态的过程，包括多种类型细胞对不同生长因子的复杂反馈。即使是最新的伤口愈合处理和外科手术方法，也有高达50%的失败率。

但通过调节炎症局部反应、诱导细胞置换以及旁分泌方式，使得间充质干细胞成为伤口愈合的有效疗法。

椎间盘纤维化是导致残疾的主要原因，严重影响患者的生活质量，给社会带来了沉重的负担。截至目前，该疾病缺乏有效的干预措施。

近期，发表在《StemCells》杂志上的一篇研究论文指出，利用穿刺术诱发小兔模型产生椎间盘变性，结果产生了与人类椎间盘变性同样特征的纤维化。

研究发现，间充质干细胞植入后，能通过调节胶原蛋白原纤维的生成，加强纤维变性疾病的组织再生，这为减轻椎间盘纤维化，提供了新的有效治疗途径。

研究表明，间充质干细胞有助于抵抗运动后骨骼肌损伤的恢复。

研究人员在老鼠离心运动(类似于人类阻力训练中的加长收缩)前，通过将间充质干细胞注入老鼠腿部肌肉，能够增加修复的几率，增强运动中小鼠肌肉的生长和力量。

该研究由伊利诺伊大学的研究人员完成，论文发表在《MedicineandScienceinSportsandExercise》杂志。论文指出，该成果有望带来新的干预措施，应对与年龄有关的肌肉结构和功能的下降。

骨骼肌是一个非常复杂的器官，密布着神经和血管，不幸的是所有这些不同的组织会随着年龄的增长变得机能障碍，因此，发展干预措施，逆转与年龄有关的肌肉质量和功能的下降很有必要。间充质干细胞因为其修复各种不同组织类型的能力，非常适合这项任务。

间充质干细胞能分化成多种不同的细胞类型，它们也分泌生长因子，刺激肌肉前体细胞(称为卫星细胞)在内部组织扩大，促进损伤后修复。

中风者大脑中小血块淤阻血管，导致脑组织局部缺血可引起认知障碍，主要包括认知功能下降、执行功能障碍、抑郁、冷漠、情感智商下降等。严重的甚至出现血管性痴呆，即通常人们反映的“病人变傻了，不认识亲人”等症状。

在中国，每年约有150万人死于脑血管病，存活的患者数约600～700万。在中风幸存者中，约90%的患者出现认知功能障碍。认知障碍会严重影响患者的生活质量，增加病死率和中风的复发风险。因此，现代医学急需能有效治疗中风后认知缺陷的治疗措施。

美国中密西根大学神经科学项目主任GaryL.Dunbar博士模拟了小鼠中风实验——借助药品使小鼠中风7天后才接受干细胞治疗，并且有效减轻中风后认知障碍。

肿瘤被认为是“永不愈合的创伤”，一些临床上广泛应用的抗肿瘤药物，由于半衰期较短，它在治疗肿瘤时的应用剂量往往较高，给病人带来严重副作用。但是，通过间充质干细胞实施肿瘤靶向治疗后，在实现更优的治疗效果同时，可大幅降低临床应用药物剂量。

研究发现，干细胞技术可以提高成人心肌细胞的产生，并且刺激存在的干细胞成熟转化成为心脏细胞。

干细胞疗法可以刺激休眠存活的宿主心脏组织进行增殖，并且将干细胞吸引至心脏处，由此产生的新型的心脏肌肉组织就具有完整功能而且具有持久性。

虽然原始的干细胞并不能对缺失的内脏细胞的正常补充产生反应，但是其可以在患者心脏病发作后促使心脏组织的重建。

这意味着，现存的心脏细胞可以促使新的心脏细胞形成，并且使得新细胞取代死去的细胞。这种循环过程可以随着心脏病发作的严重性而改变，使得现有的心脏细胞可以协助新细胞的发育。未来，这些作用都可以通过干细胞疗法而扩大，改善人体心脏的结构以及功能。

二次整理者： 阮登峰/沈炜亮

浙江大学医学院附属第二医院·骨科；

浙江大学李达三·叶耀珍再生医学发展基金；

浙江省组织工程与再生医学技术重点实验室；

中国医师协会骨科医师分会再生医学工作组；

1，肌腱病&肌腱/韧带损伤：肘-网球肘；肩-肩周炎，肩袖损伤；膝-弹跳膝，跑步者膝，前交叉韧带损伤；踝-跟腱炎，跟腱断裂；手腕部-腱鞘炎；筋膜炎

2，再生医学技术治疗运动系统疑难杂症，包括：软骨/半月板/肌腱/韧带的修复、重建和再生；

门诊类型：肌腱病专科门诊！关节外科/运动医学专家门诊；

致谢：感谢干细胞健康管理的分享！